Les médicaments pédiatriques

LES MEDICAMENTS PEDIATRIQUES AU CŒUR DU DEBAT

Intervenants : Catherine Vergely (Association ISIS) qui suit le dossier et Gilles Vassal (pédiatre pharmacologue) qui présente le processus de développement des nouveaux médicaments.
Les enjeux du développement de médicaments :

– trouver et mettre en œuvre de nouveaux traitements et notamment développer des médicaments spécifiques pour empêcher le développement des cellules malignes

– meilleure qualité de vie pendant le traitement

– prévenir les séquelles à long terme.
Etapes de développement d’un médicament :

– Réalisation d’études pré-clinique pour vérifier l’efficacité des molécules, leur toxicité pour les organes et établir la formulation pharmaceutique pouvant être administrée à l’être humain

– Entrée du produit en clinique : différentes phases évalueront l’efficacité du médicament et la sécurité d’emploi (évaluation du bénéfice/risques). Après un temps relativement long, dépôt d’un dossier dans des agences gouvernementales qui délivrent une AMM (autorisation de mise sur le marché).

– Délivrance d’un RCP (Résumé des caractéristiques du produit)
10 à 15 ans sont nécessaires entre la première et 3ème étape (coût important)

– Surveillance du médicament pour améliorer les traitement et identifier les effets secondaires.
Et pour les médicaments pédiatriques...

Pour les enfants : les médicaments n’ont pas suivi ce processus.
Ainsi, 2/3 des médicaments sont utilisés au quotidien chez l’enfant, dont 29 % ont une indication pédiatrique, 21 % n’en ont aucune et 52 % avec une information pédiatrique insuffisante.
Perspectives réglementaires :

Pour offrir aux enfants et familles une meilleure garantie de traitement et de maîtrise des effets secondaires, une évolution réglementaire s’impose.
Elle se construit actuellement par le biais d’un Mémorandum sur les médicaments pédiatriques, qui doit aboutir à une Loi Européenne.
La question des essais thérapeutiques en oncologie pédiatrique :

C’est un domaine particulièrement sensible, avec des risques de frictions entre parents et équipes médicales.
C’est néanmoins une démarche nécessaire car c’est en continuant les essais thérapeutiques (pratiqués déjà depuis une dizaine d’années) que l’on pourra avancer sur la connaissance de ces produits. L’essentiel étant de ne valider que des pratiques faites dans des situations extrêmes après échec des thérapeutiques éprouvées, et avec la garantie de parfaite lisibilité par les parents : cela suppose une information claire, lisible, une acceptation sans contraintes et un accompagnement respectueux.

Ces quelques lignes n’ont pas la prétention de faire le tour du problème, mais sachez que l’association tient à votre disposition un ensemble de documents consultables sur ce thème issus de ces journées inter-associations ou de développements ultérieurs.
Pour compléter et élargir ce thème, se tient le mardi 11 juin la « Première rencontre sur la recherche clinique en pédiatrie ». (Cf page 7)